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本報記者 賀俊 見習記者 靳衛星

7月19日，方拓生物科技公司（以下簡稱“方拓生物”）宣布完成1.6億美元B輪融資。該輪融資由博裕資本和紅杉中國領投，正心谷、史帶投資等投資機構參與跟投，原股東奧博資本、泓元資本繼續加持。方拓生物成立于2019年9月份，主營業務為開發創新基因治療藥物。目前累計獲得1.95億美元融資。

“該公司涉及的遞送載體都是基于CRUSPR-Cas9的延伸開發，這是一個非常新的技術，存在較多機會?！壁A來資本VP盛荔向《證券日報》記者表示，“該領域在早期階段更拼團隊和學術能力。方拓生物創始人此前具有做AAV（重組腺相關病毒）的從業經歷，技術和產品的可行性更高，更容易獲得資本的青睞?！?/p>

方拓生物官網顯示，公司創始人、首席執行官戴勇曾先后參與和領導了多個AAV基因治療創新生物制品的研發和生產管理。目前，公司建立了覆蓋罕見病、慢性疾病、血液疾病、神經肌肉和代謝性疾病等領域的產品管線。其中首個創新產品FT-001已進入到臨床前開發階段，該產品是針對RPE65基因變異導致的遺傳性視網膜病的AAV治療藥物，該疾病目前在中國尚無有效的治療藥物。

對于公司的優勢，方拓生物表示：“以低成本生產和制造高質量AAV載體的能力，是AAV基因治療的關鍵成功因素。公司團隊由AAV基因治療領域的許多先驅和專家組成，經過工藝開發和優化，建立了高產率、高純度并可線性放大的生產平臺?！?/p>

近幾年來，AAV載體成為遺傳病基因治療的主要遞送載體受到極大關注。主要得益于2013年以來AAV基因藥物，如Glybera、Luxturna和Zolgensma等接連上市，以及越來越多的AAV基因治療臨床試驗獲得里程碑式突破性進展。

“但病毒載體的成本效益制造仍然是一個挑戰，尤為重要的是行業缺乏對各種工藝如何影響AAV產品質量明確的理解。因此，AAV基因治療藥物領域還處于早期發展階段，具有準入門檻高、鉆研周期長、布局成本高、受眾群體窄等特點?！背啥继赝肫髽I管理有限公司藥品注冊和臨床開發負責人陳斌向《證券日報》記者表示。

陳斌進一步表示：“在上述大背景下，方拓生物的業務具有一定的護城河。原因有三點：首先，其推動以低成本生產制造高質量AAV載體的戰略方向很精準；其次，團隊的相關研發經驗有助于規避其未來進展中可能遇到的風險，從而提高項目推進效率；最后，該公司的首個創新產品開發進度很快?！?/p>

“下個階段需要看該公司的臨床數據和其產品從研發到上市的效率?！笔⒗蟊硎?。

（編輯 喬川川）

關鍵詞： 開發階段