就在7月22日，亞盛醫(yī)藥-B(06855)發(fā)布公告，宣布公司原創(chuàng)1類新藥耐立克? (奧雷巴替尼)獲加拿大衛(wèi)生部臨床試驗(yàn)許可的3日內(nèi)，亞盛醫(yī)藥再度宣布將通過(guò)指定患者藥物使用計(jì)劃(NPP)讓耐立克?惠及全球患者。這一系列動(dòng)作意味著亞盛的全球化布局正不斷深入。
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智通財(cái)經(jīng)APP了解到，2022年7月25日，亞盛醫(yī)藥宣布，公司已與為全球制藥企業(yè)提供專業(yè)供藥解決方案的服務(wù)商——Tanner Pharma集團(tuán)(簡(jiǎn)稱“Tanner Pharma”)攜手，在全球范圍內(nèi)啟動(dòng)一項(xiàng)創(chuàng)新的指定患者藥物使用計(jì)劃(NPP)。
該項(xiàng)目將在奧雷巴替尼尚未獲得上市許可的區(qū)域?yàn)橹付ɑ颊咛峁┦褂迷撍幬锏臋C(jī)會(huì)，計(jì)劃覆蓋100多個(gè)國(guó)家和地區(qū)。此前，奧雷巴替尼已獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)上市，用于治療任何酪氨酸激酶抑制劑(TKI)耐藥，并伴有T315I突變的慢性髓細(xì)胞白血病(也稱慢性粒細(xì)胞白血病，以下簡(jiǎn)稱慢粒)慢性期(CP)或加速期(AP)的成年患者。
指定患者藥物使用計(jì)劃可讓臨床醫(yī)生在藥品實(shí)現(xiàn)商業(yè)化之前以符合法律和倫理規(guī)范的方式讓急需治療的患者用上在研或已經(jīng)獲得上市許可的藥物。此前，鮮有中國(guó)原創(chuàng)新藥通過(guò)NPP計(jì)劃進(jìn)入其他國(guó)家或地區(qū)，從這個(gè)層面來(lái)說(shuō)，也再次驗(yàn)證亞盛醫(yī)藥這家立足全球的中國(guó)生物醫(yī)藥公司的創(chuàng)新實(shí)力。
盡管NPP在中國(guó)業(yè)界還是個(gè)生僻詞，但放眼全球，大型制藥公司在旗下藥物尚未獲批的國(guó)家和地區(qū)，借助NPP計(jì)劃實(shí)現(xiàn)市場(chǎng)準(zhǔn)入?yún)s是“常規(guī)操作”。由于NPP涉及的臨床急需藥物是有定價(jià)的，需要患者具備一定支付能力。這對(duì)企業(yè)而言，NPP意味著既能滿足當(dāng)?shù)鼗颊吲R床急需，同時(shí)也能帶來(lái)收入。
在中國(guó)，和NPP計(jì)劃類似的模式有先行先試的海南博鰲樂(lè)城模式，讓中國(guó)患者無(wú)須遠(yuǎn)赴海外，在樂(lè)城先行區(qū)就能享受國(guó)際最前沿、且未在國(guó)內(nèi)上市的藥物及治療技術(shù)。
而業(yè)界及市場(chǎng)最熟知的NPP案例莫過(guò)于香港指定患者藥物使用計(jì)劃。通常來(lái)說(shuō)，新藥在國(guó)外(美國(guó)、歐洲)獲批后，香港醫(yī)療機(jī)構(gòu)一般會(huì)向香港衛(wèi)生署申請(qǐng)?jiān)诒镜刈?cè)審批完成時(shí)間約為6-9個(gè)月。但NPP計(jì)劃允許一款藥物即使沒(méi)有獲得衛(wèi)生署的批準(zhǔn)，只要醫(yī)生認(rèn)為患者有需要用到此類藥物，患者也同意的情況下，醫(yī)生便可以向衛(wèi)生署申請(qǐng)指定患者藥物使用計(jì)劃。該項(xiàng)目的優(yōu)勢(shì)在于審批速度快，滿足臨床急需患者。
而此次亞盛醫(yī)藥與Tanner Pharma的合作更是將目光放至全球。亞盛醫(yī)藥將與合作方Tanner Pharma共同覆蓋全球超過(guò)130多個(gè)國(guó)家地區(qū)，推動(dòng)全球患者與中國(guó)患者同步使用亞盛的全球創(chuàng)新藥。這一方面惠及了全球臨床急需患者，也可視作吹響了耐立克?在全球商業(yè)化的“前奏”。
根據(jù)協(xié)議條款，Tanner Pharma將在奧雷巴替尼尚未獲得上市許可的國(guó)家向醫(yī)療機(jī)構(gòu)供應(yīng)該藥物。目前，該NPP項(xiàng)目已在全球范圍內(nèi)啟動(dòng)，幫助相關(guān)患者獲得奧雷巴替尼這一創(chuàng)新藥物。
慢粒是一種與白細(xì)胞有關(guān)的惡性腫瘤。隨著靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制劑(TKI)的上市，慢粒的治療方式得以革新。盡管第一代和第二代TKI對(duì)慢粒的治療具有顯著的臨床效益，但獲得性耐藥一直是慢粒治療的主要挑戰(zhàn)。BCR-ABL激酶區(qū)突變是獲得性耐藥的重要機(jī)制之一，其中T315I突變是常見(jiàn)的耐藥突變類型之一，在耐藥慢粒中的發(fā)生率可達(dá)25%左右。伴有T315I突變的慢粒患者對(duì)目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，臨床上對(duì)可安全有效治療T315I突變耐藥慢粒患者的第三代BCR-ABL抑制劑需求巨大。
奧雷巴替尼是亞盛醫(yī)藥原創(chuàng)1類新藥，是新型的第三代BCR-ABL 抑制劑，對(duì)包括T315I突變?cè)趦?nèi)的多種BCR-ABL突變體有突出效果。
目前，奧雷巴替尼已獲中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)(CSCO)指南和中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)《中國(guó)腫瘤整合診治指南(CACA)》推薦，治療伴有T315I突變的既往TKI耐藥慢粒患者(CACA指南亦推薦該品種用于治療接受過(guò)2種以上TKI耐藥或不耐受的慢粒患者)。
作為全球第二個(gè)和中國(guó)首個(gè)獲批上市的第三代BCR-ABL 抑制劑，奧雷巴替尼已在美國(guó)進(jìn)入Ib期臨床試驗(yàn)，用于治療耐藥慢粒。目前，奧雷巴替尼共獲1項(xiàng)美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)快速通道資格、3項(xiàng)FDA孤兒藥資格認(rèn)定和1項(xiàng)歐洲藥品管理局(EMA)的歐盟孤兒藥資格認(rèn)定。
在慢粒之外，奧雷巴替尼在多個(gè)疾病治療領(lǐng)域潛力巨大。此前，該品種獲CSCO指南推薦，用于治療費(fèi)城染色體陽(yáng)性的急性淋巴細(xì)胞白血病(Ph+ ALL)患者。此外，一項(xiàng)正在進(jìn)行的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示奧雷巴替尼對(duì)于胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)具有治療潛力;一項(xiàng)近期發(fā)表的臨床前研究揭示了該藥物在新冠治療領(lǐng)域的極大潛力。
Tanner Pharma是一家專為生物制藥公司提供服務(wù)的供應(yīng)商，總部位于美國(guó)北卡羅萊納州的夏洛特市，在歐洲和拉丁美洲擁有多個(gè)分支機(jī)構(gòu)。Tanner Pharma致力于通過(guò)符合倫理規(guī)范、受控且合規(guī)的方式，幫助制藥企業(yè)實(shí)現(xiàn)創(chuàng)新藥物在尚未正式獲批上市的國(guó)家的市場(chǎng)準(zhǔn)入。過(guò)去20余年來(lái)，Tanner Pharma為130多個(gè)國(guó)家的患者提供了用藥機(jī)會(huì)，并在供應(yīng)慢粒治療藥物方面積累了豐富經(jīng)驗(yàn)。
亞盛醫(yī)藥董事長(zhǎng)、CEO楊大俊博士表示，“在慢粒治療領(lǐng)域，全球各國(guó)都存在未被完全滿足的臨床需求。作為全球范圍內(nèi)第二個(gè)進(jìn)入美國(guó)臨床的第三代BCR-ABL抑制劑和為數(shù)不多自立項(xiàng)開(kāi)始就執(zhí)行全球研發(fā)策略的中國(guó)本土原創(chuàng)新藥，奧雷巴替尼在過(guò)去幾年已經(jīng)顯示了優(yōu)異的臨床有效性和安全性，并于去年在中國(guó)獲批上市。
目前，亞盛醫(yī)藥正積極進(jìn)行奧雷巴替尼在全球?qū)用娴呐R床試驗(yàn)，全速推進(jìn)其在更多國(guó)家的上市。我們深知對(duì)于缺乏有效治療方案的惡性腫瘤患者而言，進(jìn)一步加速藥物可及刻不容緩!正因如此，中國(guó)有先行先試的海南博鰲樂(lè)城模式，讓患者可同步使用國(guó)外已上市但國(guó)內(nèi)尚未獲批上市的藥品和醫(yī)療器械;而在海外，NPP項(xiàng)目可通過(guò)合法合規(guī)、合倫理的方式加速解決臨床急需。”
楊大俊博士補(bǔ)充道：“Tanner Pharma是一家全球領(lǐng)先的醫(yī)藥服務(wù)供應(yīng)商，他們?cè)趧?chuàng)新藥物未獲批市場(chǎng)的準(zhǔn)入方面擁有豐富的經(jīng)驗(yàn)。我們期待與Tanner Pharma聯(lián)手推進(jìn)這項(xiàng)指定患者藥物使用計(jì)劃，讓奧雷巴替尼惠及全球患者。”
Tanner Pharma集團(tuán)執(zhí)行副總裁Robert Keel 表示：“我們很高興能夠與亞盛醫(yī)藥達(dá)成合作，利用我們的全球網(wǎng)絡(luò)為慢粒患者帶來(lái)希望。該項(xiàng)指定患者藥物使用計(jì)劃將讓我們有機(jī)會(huì)以可靠、負(fù)責(zé)、符合倫理規(guī)范和當(dāng)?shù)胤ㄒ?guī)的方式將奧雷巴替尼帶給眾多無(wú)藥可治的慢粒患者。”
關(guān)鍵詞： 臨床試驗(yàn) 上市許可 多個(gè)國(guó)家
