格隆匯4月20日丨賽生藥業(06600.HK)發布公告，國家藥監局藥品審評中心已受理公司DANYELZA (那西妥單抗)及粒細胞 — 巨噬細胞集落刺激因子(“GMCSF”)聯合伊立替康及替莫唑胺用于原發難治性或首次復發的高危神經母細胞瘤患者的研究性新藥(“IND”)申請(“203號研究”)。203號研究是一項國際、單臂、多中心的II期臨床試驗。倘203號研究于中國獲批，這也將是中國研究中心首次參與神經母細胞瘤免疫治療的國際多中心臨床研究。
神經母細胞瘤是一種罕見的癌癥，但也是兒童期最常見的顱外實體瘤。盡管一線多模式治療取得進展，但仍有約60%的高危神經母細胞瘤患者于完成傳統治療后復發。幾十年來，復發后結局一直欠佳，10年總生存率低于15%。針對兒童癌癥創新療法╱國際兒科腫瘤學會歐洲神經母細胞瘤小組開展的三項II期試驗(71例患者)進行的薈萃分析顯示，所有患者、原發難治性及疾病復發患者的中位無進展生存期(mPFS)分別為6.4、12.5及5.7個月，而相應的中位總生存期(m-OS)分別為16.1、27.9及11.0個月。因此，原發難治性或疾病復發的高危神經母細胞瘤患者在更有效及創新的治療方面仍存在高度未滿足的醫療需求，集團致力快速推進臨床試驗(倘獲批準)，以盡快滿足該等患者的需求。
DANYELZA (那西妥單抗)為唯一一款獲批靶向神經節苷脂GD2的人源化單克隆抗體。GD2是一種神經母細胞瘤細胞表面的腫瘤抗原。其被美國食品藥品監督管理局根據22位患者的II期臨床試驗(“201號研究”)授予優先評審，獲得突破治療和孤兒藥資格，并基于總體緩解率(overall response rate, ORR)和緩解持續時間(duration of response, DOR)于2020年11月獲得其加速批準。
