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格隆匯1月31日丨君實生物(01877.HK)發布公告，近日，公司與控股子公司無錫潤民醫藥科技有限公司收到國家藥品監督管理局核準簽發的《受理通知書》，JS401注射液(項目代號“JS401”)的臨床試驗申請獲得受理。公司與潤佳(上海)醫藥技術有限公司分別擁有無錫潤民50%的股權比例。
JS401是公司與合作伙伴潤佳上海共同研發的一種靶向血管生成素樣蛋白3(以下簡稱“ANGPTL3”)信使RNA(以下簡稱“mRNA”)的小干擾RNA(以下簡稱“siRNA”)藥物，擬主要用于高脂血癥等治療。ANGPTL3是由肝臟表達的血管生成素樣蛋白家族的成員，通過抑制脂蛋白脂肪酶(LPL)和內皮脂肪酶(EL)發揮調節脂質代謝的作用。ANGPTL3功能喪失或抑制可顯著降低甘油三酯及其他致動脈粥樣硬化性脂蛋白的水平。JS401經N-乙酰半乳糖胺(GalNac)被遞送至肝細胞內，在肝細胞內特異性降解ANGPTL3mRNA，并持續性抑制ANGPTL3蛋白的表達，從而發揮其降脂(甘油三酯及膽固醇)的作用。
截至本公告披露日，全球僅有一款靶向ANGPTL3的單克隆抗體類藥物Evkeeza(Evinacumab-dgnb，再生元制藥公司產品)獲批上市，用于12歲及以上兒童或成人純合子型家族性高膽固醇血癥(HoFH)患者的治療，全球尚無同類靶點siRNA類藥物獲批上市。
